| dc.description.abstract | Akutte porfyrisykdommer er arvelig betingede metabolske sykdommer som forekommer sjeldent. Bruk av vanlige legemidler kan utløse alvorlige, akutte anfall hos pasienter med genetisk disposisjon for akutt porfyri. Nasjonalt kompetansesenter for porfyrisykdommer arbeider kontinuerlig med å avgjøre hvilke legemidler som er trygge og utrygge å bruke hos disse pasientene. Ved slik trygghetsklassifikasjon er man avhengig av spesifikk farmakologisk informasjon omkring legemiddelets metabolisme. Spesielt legemiddelets evne til å indusere eller irreversibelt hemme visse CYP-isoenzymer har betydning for trygghetsklassifikasjonen.Denne informasjonen er ikke alltid tilgjengelig når legemidler skal trygghetsklassifiseres. Formålet med denne studien var å undersøke muligheten for å kunne innhente den manglende farmakologiske informasjonen ved å kontakte legemiddelprodusenter. Førtiåtte legemiddelsubstanser ble klassifisert. Av disse ble de ni legemidlene med klassifikasjonene "mulig porfyrinogen" eller "sannsynlig porfyrinogen" inkludert i studien. Produsenten for det enkelte legemiddelet ble bedt om å fylle ut et produktspesifikt, elektronisk spørreskjema, som ble tilsendt sammen med et henvendelsesskriv samt en kopi av legemiddelets monografi. Korrespondansen med hvert legemiddelfirma ble kontinuerlig loggført. Av ni henvendelser, ble åtte henvendelser besvart med farmakokinetisk informasjon. Tre legemiddelsubstanser fikk endret og to fikk bekreftet sin klassifikasjon som følge av henvendelsen til produsenten. Tre henvendelser resulterte i uendret klassifikasjon. To av de åtte henvendelsene resulterte i upublisert informasjon, men data som bekreftet de angitte metabolske opplysningene ble ikke vedlagt. To henvendelser avdekket at den etterspurte informasjonen ikke fantes og for en henvendelse var det ikke mottatt svar ved studiens slutt. Resultatet av denne studien viser at legemiddelprodusentene kan bidra med informasjon som er nyttig i arbeidet med trygghetsklassifisering av legemidler når det gjelder akutt porfyri. Arbeidet som kreves for å innhente informasjonen er overkommelig og kontakt med legemiddelprodusenter ved manglende data bør inkluderes i klassifikasjonsarbeidet. Imidlertid gjenstår følgende utfordringer: - Spørreskjemaet bør forbedres på enkelte punkter for å redusere risikoen for misforståelser. - Manglende vedlegg med underbyggende data vedrørende upublisert metabolsk informasjon, begrenser troverdigheten og nytteverdien av den upubliserte informasjonen. - Produsenten bør tydeligere oppfordres til å lese monografien for å unngå besvarelser med data som allerede er vurdert. - Utbyttet av å henvende seg til produsent for utdypende farmakologisk informasjon størst ved systematiske revisjoner av legemidler, da det tar relativt lang tid å få svar på henvendelsen. | en_US |
